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第一百八十二章 個體化基因治療的曙光

更新時間:2024-07-07  作者:騎豬去挖坑
我能提取副作用 第一百八十二章 個體化基因治療的曙光
一個300多人的血友病病友群。

群主發了一個龍圖app上的投票鏈接。

“大家趕緊去投票啊,孩子們的病能不能治好,就看咱們努不努力了。”

“收到”

“收到1”

“收到2”

“收到3”

曉梅媽媽也是一位血友病患兒家屬,她聽說過龍圖app,據說是最近很火的一款軟件,不過這個投票又是怎么回事呢?咋還跟孩子的病扯上關系了呢。

她不由有些好奇:“群主大哥,請問一下這個投票怎么回事?怎么就關系孩子們的病了?”

群主:“……你新來的吧?”

“是啊,

我今天才進群。”

“難怪,是這樣的,你應該聽說過三清藥業的基因藥吧,龍圖app也是這家藥企開發的軟件。”

曉梅媽媽怯生生地回答:“聽說過的,據說這個公司可厲害了呢,研發了好多神藥,我還特意注冊了這個軟件呢,蠻好用的。”

“你知道就好,最近他們在上面搞了個投票活動,每位罕見病患者可以為自己的病投票,這樣選出來人數最多的病,他們會優先開發對癥的基因藥物。這下你該知道這個投票有多重要了吧。”

曉梅媽媽頓時一驚:“啊,還有這回事,那我得趕緊去投票。”

她點進群主發的鏈接,果然是龍圖官方發布的投票活動,下面已經有幾十個罕見病選項了,什么白化病,漸凍癥,成骨不全癥,肺動脈高壓癥,

結節性硬化癥,法布雷癥等等。

找了好一會,

才找到血友病這一選項,趕緊選定,然后進行投票。

投完票后,各個選項的投票數量也顯示出來了,血友病的患者數量不算少,

全國也有數萬人,這個投票目前也有一萬多票,不說遙遙領先,也算前十之列。

曉梅媽媽舒了口氣,感覺到一絲慶幸,然后仔細看了看各個選項的票數。

票數最多的是i型糖尿病,然后是一些常見的罕見病,什么漸凍癥,地中海貧血癥,這些病癥的人數都比較多,選項后面的選票已經有好幾萬了。

越往后的選項人數越少,像法布雷病,這是一種罕見的x染色體伴性遺傳的溶酶體貯積病,全國患者只有300名左右。雖然患者們都很團結,票數已經接近300了,但由于總數太少,排名還是非常靠后。

排名最后的幾個病癥,票數只有可憐的十幾個,這簡直就是罕見病中的罕見病。

選項最后一欄則是‘其他’,

患者選中后可以填寫上面沒有列出來的其他罕見病癥。

曉梅媽媽把自己的投票截了個圖,

喜滋滋地發到群里。

“群主大哥,我投完票啦,咱們的選票還是挺靠前的。”

群主看了很是高興:“不錯不錯,已經到第六名了,繼續保持,你們有認識其他病友群嗎?只要是血友病的患者都可以去拉拉票。爭取進入前五,這樣三清研發基因藥就能夠早點考慮我們了。”

“按照三清這三個月研發一款基因藥的速度,我們等個一年半載的,八成就有基因藥可用了。”

曉梅媽媽覺得群主說得很對,連忙答應下來:“大哥,我馬上發到朋友圈,讓認識的人都幫我去投票。”

群主沉默了一會,才緩緩說道:“曉梅媽媽,你沒注意看投票申明嗎?只有患者和家屬才能投票呢,別人就算打開這個頁面也投不了票。”

“啊,還有這種事?那它怎么知道我是不是患者啊?”

“你注冊的時候不是要實名認證嗎?然后還要填寫電子病歷的,只有符合罕見病這個條件,才能夠投票呢。”

“這樣啊,那看來沒辦法在朋友圈拉票了。我還有幾個其他的病友群,我把鏈接發過去,讓他們都去投票好了。”

曉梅媽媽頓時一陣無語,只好乖乖分享鏈接,在其他病友群繼續拉票。

同樣的一幕也發生在其他罕見病的病友群,每個患者家屬都在賣力地拉票,都想要爭取最多的票數,提高三清研發基因藥時對自己病癥的優先級。

不過他們并不知道,三清研發基因藥也不全是看人數的。

患者人數眾多只是三清選擇進行研發的三大因素之一。

其他兩項因素一個是贊助費,另一個決定性的因素則是絕癥指數。

贊助費很好理解,某些富人或者其家屬也會得罕見病,他們往往會揮灑大把的金錢贊助藥企或生物技術公司進行新藥研發,竭盡全力以求自救。

而絕癥指數則有兩點,一個是看這個病是否致命,二來看是否有藥可用。

目前大約不到5的罕見病能有效進行干預或治療,121個罕見病適應癥的國內獲批上市藥品有68個,其中48個已經被納入醫保,那么這些已經有藥可用的病癥,研發基因藥的優先級顯然就沒有那么高。

就像menkes綜合征,雖然人數只有61名,但是患兒通常只能活上三四年,即便是服用組氨酸銅之類的緩解藥劑,也無法多活幾年。

這樣的病癥,絕癥指數極高,無疑具有高優先級。

總之,三清的罕見病攻克清單上,這三個因素都是要需要考慮進去,才能在有限的研發資源上做出分配,力爭挽救更多的病人。

現年42歲的張磊,是一位互聯網大廠的高管,企鵝的副總裁,由于是創業元老,他早已實現了財富自由。

然而,在他剛過不惑之年不久,他發現自己成了一名漸凍癥(als)患者。

患上這個病后,他的人生走上了不同的道路。

在職場上是叱咤風云的商務精英,而患上漸凍癥后,他卻成為一名孤獨失望的絕癥病人。

在漸凍癥面前,他的防線已經全部崩塌。

漸凍癥又名肌萎縮側索硬化癥,是一種罕見的運動神經元疾病,人們熟悉的霍金教授,就曾在漫長歲月中與als勇敢斗爭。

從發現第一例漸凍癥患者起已經有100多的歷史,但目前臨床上仍沒有找到發病病因和治療辦法,這是一種比癌癥還可怕的疾病,一旦被確診,就相當于被判了死刑。

我國有近20萬漸凍癥患者,遍地尋醫的患者有成千上萬,一旦患上漸凍癥,患者的肌肉會逐漸萎縮,最終導致不能走路,呼吸困難和吞咽困難,而大約有8成的患者在確診后的5年內就會死亡。

如果花錢就能治療的話,張磊就完全不用為自己的生命擔心了。

可惜的是,漸凍癥不論多么有錢都沒用,根本無藥可醫。

目前國際上只有一種叫“力如太”的藥物,可延緩患者三個月的生命周期,但無法治愈漸凍癥。

而醫生往往也會直白地告訴患者,確診之后,一般5年內就會死亡。

張磊瞬間絕望了。

他才結婚生子不到兩年,怎么想都不甘心就這樣放棄。

難道有錢也不能換來身體健康嗎?

哪怕散盡家財,他也要為自己爭取一條活路。

于是,他思前想后,做了一個瘋狂的決定:建立一家公司,攻克漸凍癥這一絕癥。

不僅如此,他還成立‘漸愈互助之家’,給漸凍癥患者交流和治療的平臺。

短短三年內,張磊在這個平臺上投入幾千萬資金,建立起全球最大的單體數據庫。

一直到三清公布基因藥之前,這個平臺已有6條藥物線正在開發,雖然不一定能夠及時研發成功,但起碼多給了患有漸凍癥的人一絲希望,在很大程度上鼓勵著他們,能讓他們更堅強地面對病情。

張磊第一時間關注到了三清的罕見病基因藥研發,出于慎重起見,他等了一段時間,直到第二款menkes基因藥也問世之后,他才終于確定下來。

三清確實有實力,也一直在不斷研發罕見病基因藥物。

他頓時激動萬分,很快聯系了三清,愿意出千萬巨資贊助漸凍癥的基因藥物研發。

經過一番商談,龍圖app上正式開展了漸凍癥的眾籌活動。

張磊二話不說,當即捐出第一筆資金,數額為一千萬。

他還發動人脈進行廣泛宣傳,并聯合漸凍癥慈善基金一起進行募捐。

漸凍癥的眾籌資金以肉眼可見的數字每天飛速增長。

短短一周時間,數額就達到了數千萬,這其中,數萬漸凍癥患者無疑出力巨大,他們有力出力,有錢出錢,幾乎每個人都捐了數百元,才湊出了一個極為可觀的數目。

這筆錢,對三清來說,已經可以覆蓋一部分研發成本了。

于是,沒過多久,眾籌活動圓滿結束,總共募集到近六千萬的資金,而三清也宣布,將成立專門的漸凍癥研發小組,爭取早日研發出基因藥物。

這不是科研項目的第一次眾籌,但卻是基因藥物的第一次眾籌。

眾籌的成功無疑刺激到了其他罕見病患者,他們也開始有樣學樣,紛紛在龍圖上面發起了眾籌。

眾籌成功的話,這筆資金會成為三清的研發贊助費,如果失敗的話,資金會原路退回用戶賬號。

所以患者們也非常放心,他們只想早點促成三清對自身疾病的基因藥研發。

畢竟,誰不想像sma和menkes患者一樣,幾針下去,徹底解除痛苦呢。

只不過,并不是所有的眾籌都能立即成功的,三清選擇下一個研發目標,無疑有自己的標準,暫時不符合的,只能是先慢慢等待著。

隨著眾籌和投票等活動的推進,罕見病患者的甄別和尋找這一問題,正在逐步得到解決。

相比常見病和慢病的疾病管理,罕見病患者對服務具有更大的黏性,有的患者也會自發搭建平臺,互幫互助,互通信息,科普藥品,并分享好的醫生給病友認識。

龍圖做為國內首家完全服務于患者的平臺,不但提高了病人對疾病的認知,讓病人能夠早作診斷,早日治療,還讓病人們團結起來,發出自己的聲音,對藥企的藥物研發有了一定的影響。

從沒有這么一刻,病人們發現,自己團結起來所展現出來的力量,竟然這么強大。

而傳說中的個體化基因治療,竟然離自己如此之近。

就在三清闖入罕見病領域,開疆辟土,斬獲頗豐的時候。

全球藥企也在盯著這一片未開墾的處女地,提前布局,加速跑馬圈地。

要知道,罕見病的用藥越是艱難,對醫藥企業而言,這個賽道上蘊藏著的機會也就越多。

從市場規模的角度看,與已經廝殺成一片紅海的腫瘤領域相比,罕見病是個巨大的藍海,市場潛力驚人。

各大跨國藥企都在前赴后繼研發孤兒藥,比如諾華,羅氏,拜耳,輝瑞,武田等。

與其他疾病相比,孤兒藥研發相對高投入,低風險,產出也較高,這一點在海外市場已經被反復驗證過。

不少罕見病的患病人數,比一些關注度很高的腫瘤瘤種,如白血病,黑色素瘤之類的更高。而且罕見病大多為慢性病,患者多數需要終身服藥,平均用藥周期遠超腫瘤藥品。

行業報告顯示,國內罕見病賽道正在騰飛前夜,預估市場規模510年內會突破100億美元,而這也僅僅占全球罕見病市場的35,或者僅相當于鷹國孤兒藥市場2020年規模的10。

上個月,輝瑞公布了全新的華夏區組織架構調整,罕見病被納入為六大獨立事業部之一。

據悉,輝瑞在罕見病業務方面,已在國內上市多款罕見病藥物,主要涵蓋血友病,多發性神經疾病,轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病三個領域。

近段時間以來,阿斯利康也頻繁在罕見病業務領域出手,不僅去年9月對外宣布正式成立華夏罕見病業務部,而且在7月完成了一筆高達390億美元的對罕見病巨頭alexion的并購案件。

而羅氏制藥,在去年8月花費30億美元與shape

therapeutics達成多靶點戰略合作和許可協議,共同開發針對帕金森病和罕見疾病領域特定靶點的基因治療藥物。

其實早在2年前,羅氏制藥就以43億美元收購了基因治療先驅spark

therapeutics,這家公司管線非常豐富,涵蓋了遺傳性眼病,血友病,溶酶體貯積癥,以及神經退行性疾病。

3年前,武田制藥更是花費巨資650億美元收購了罕見病巨頭夏爾制藥。

據不完全統計,近5年來,罕見病領域的收購,并購案金額累計超過千億美金。

各大醫藥巨頭,正在對罕見病領域摩拳擦掌,準備大展拳腳,殺個你死我活。

而如今,這個生機勃勃,潛力無限的領域里又沖進了一頭巨獸。

一出場,就以無可匹敵之勢殺出了一條血路,站在巔峰之上睥睨天下。

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我能提取副作用 第一百八十二章 個體化基因治療的曙光

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