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第一百七十三章 伸出援手

更新時間:2022-07-24  作者:騎豬去挖坑
我能提取副作用 第一百七十三章 伸出援手
“衛總您放心,”見衛康一臉愕然,曹陽趕緊解釋道:“我并不是要道德綁架,要求三清專門為我們研發Menkes基因藥。”

“我主要還是想見見相關的專家,希望專家能夠幫忙解答一些疑問,同時也想請研發人員為后續的安全性測試提供一些幫助。”

“關于Menkes的基因治療,我已經有了一些研究和思路。只是由于我本人并非專業人士,所以在很多方面還有所欠缺,急需真正專家的指導和建議。”

“哦?”衛康有些好奇道:“那你先說說自己的思路?”

曹陽點點頭,凝神一一道來。

“從制備化合物的同時,我已經在開展由腺相關病毒AAV9介導的基因治療方案,經過一年多的努力,終于通過分析蛋白結構域截短了ATP7A基因的序列,并且構建了質粒,目前也在293T細胞上進行表達驗證和生物學活性驗證。”

“我已經找到了AAV的包裝公司,目前已經談妥合作意向,但是對于AAV9病毒載體的免疫問題和多次遞送問題了解得還不是很透徹,需要載體專家的指導。”

“因為孩子突變的基因在全身都有表達,AAV9介導的基因替代只能夠解決一些更新周期慢的器官的基因問題,最終的基因在體編輯才是最徹底的治療方式。”

“我想在基因替代治療后,再全身心投入研究CRISPRCAS9這種最新的基因編輯工具,因為我孩子的突變是重復突變,在ATP7A基因序列第1141位多插入了一個A堿基,導致終止密碼子提前,蛋白翻譯被阻斷。”

“所以我想通過CRISPRCAS9工具切除多出的A堿基,我考慮用孩子的皮膚成纖維細胞體外培養后作為模型細胞,根據突變點位設計RNA,通過構建質粒體外驗證編輯效率。”

“這方面我也希望能有相關的專家可以幫幫我。”

“如果我這樣的基因治療方案可行的話,”曹陽緩了口氣,繼續說道:“我還有一些病友,都是Menkes患者家屬,他們也想獲得同樣的基因治療。”

他停頓了片刻,毅然決然道:“衛總,我知道基因治療這方面的研究非常昂貴,我已經做好準備了,我之前已經自建實驗室,投入有幾十萬,上個月我把車賣了,加上一些積蓄,還有個五十來萬,不知道這些資金能夠進行到哪一步。”

“實在不行的話,我也可以回去把房子賣了,只求能夠徹底治好我兒子。”

“當然,這樣的治療方案,我那些病友可能不是每個人都負擔得起,但是也有一些病友愿意砸鍋賣鐵救孩子,還希望衛總能夠給他們一個機會。”

看著曹陽一臉懇切,語氣又異常堅決,衛康心中忍不住嘆了口氣。

于情于理,他都想要幫助這些走投無路的患者家屬。

同時,他也又一次對曹陽的基因治療解決思路感到震驚。

這真的是一個只有高中學歷的人嗎?

怎么這些方案說得頭頭是道,比生物學專家還要詳盡呢?

可見對方真的付出了極大的精力來鉆研學習,才能夠有這么深入的了解。

不過,專業的事情,還是要交給專家來處理。

Menkes癥一直以來都沒有對癥的治療辦法,衛康也不太確定對方提出的方案是否可行。

還是得叫專家過來探討一番,再做出決定。

他露出笑容,眼神中流露出贊賞,看著曹陽道:“看得出你做了很多努力,才有這么清晰的解決思路,這樣吧,我把相關的專家喊過來,你們一起商量一下,我要先聽聽他的意見,怎么樣?”

曹陽頓時大喜:“太謝謝你了,衛總,這正是我想要的。”

衛康掏出手機,走到一邊,給唐缺打了個電話,將這邊的事情一一告知。

“我的天,竟然有自學能力這么強的患者家屬嗎?簡直就是我的知己,別動!我馬上過來!”

電話里瞬間傳出唐缺的怪叫聲。

五分鐘后,一道白色旋風沖進了會議室。

“家屬呢?你,你就是那位叫曹陽的患者家屬吧,很高興認識你,來,給我說說你家小孩具體情況,還有你的基因治療思路。”

唐缺一進來就看到了曹陽,一臉歡喜地坐在他旁邊,熱情洋溢得像狗子看到了香腸。

衛康趕緊伸手介紹:“這位是我們生物實驗室主任唐缺,SMA基因治療藥物就是他全盤負責研發出來的。”

曹陽頓時肅然起敬,十分客氣地伸手:“久仰久仰,唐主任,十分榮幸見到您……”

他還要繼續寒暄,唐缺卻有些不耐:“曹先生,不用這么客氣,我們還是先談正事吧。”

曹陽點點頭,他從腳下的包里取出厚厚一沓病例,還有一些準備的資料,遞了過去。

唐缺慢慢翻看,他在一邊詳細解釋。

兩人低著頭,邊看邊討論起來。

衛康在一邊旁聽,眼看這兩人討論得越來越火熱,頗有一種局外人的無聊感覺。

還好這兩人一個很專業,一個也比較懂,沒有出現什么雞同鴨講的狀況,反而都相當有默契。

一番討論過后,兩人終于達成共識。

曹陽一臉喜色道:“太感謝了唐主任的講解了,真是令我茅塞頓開,醍醐灌頂啊。”

唐缺揮揮手:“你孩子這個案例也非常典型,以前我只是看過一些資料,并沒有見過真實的病例,尤其是治療過程,其實我也獲益匪淺。”

“總的來說,你的思路是對的,這個方向研發成功率相當高。因為罕見病這種單基因突變引發的疾病,從研發的角度來說,生物學信號通路清晰,更容易成功。”

曹陽頓時喜出望外:“太好了,您是專家,這么一說我更有信心了。”

他轉而看向衛康:“不知道衛總怎么說?是否愿意研發相關的基因藥物呢?”

“如果三清不愿意,我也能夠理解,只希望能夠跟唐主任保持聯系,以后有問題能夠常常請教就行。”

“我這邊會繼續自己構建AAV9病毒載體,尋找愿意合作的企業簽訂合同,進行動物實驗,再找愿意協助的醫生推動臨床治療研究,總之,一切都會走合法的基因藥物申報流程,努力推動這款藥物上市。”

他顯然是有備而來,成竹在胸,思路也非常清晰,將后續的工作計劃一一道來。

這份鎮定自若,條理分明,不禁讓衛康和唐缺都為之贊嘆,對他刮目相看。

唐缺不停地給衛康打眼色。

衛康懶得搭理他,徑直看向面前的曹陽。

他心里已經做出了決斷。

“曹陽,我可以告訴你,三清愿意為伱提供力所能及的幫助,也愿意研發Menkes癥的基因治療藥物。”

“事實上,我們已經在朝著這個方向走了,SMA基因藥只是第一步,我們后續還會繼續進行其他罕見病的基因研究,爭取讓技術早日成熟起來,盡量幫到更多的患者。”

曹陽頓時喜出望外,噌的一下站了起來:“此話當著?啊,衛總,不是,我不是懷疑你,我是太高興了,我已經為這事奔波了很久了,雖然有一些公司愿意提供幫助,但是我們都實力有限,一直都沒有什么進展。”

他坐了下去,激動地搓著手:“現在有了您的承諾,我可算是放下心來了。”

衛康笑了笑:“別激動,這是我們應該做的,三清本來就一直支持罕見病的研究和治療。”

“對了,你們一共有多少個病人?”

“我們有61個病友,都在一個群里,這是全國所有的Menkes患者了。我們都非常團結,這些病友幫了我許多忙,大家都在一心一意在推進這事。”

“61個人啊,人確實比較少,怪不得很多企業不愿意做相關的藥物研發。”衛康心里嘆了口氣,對這群人的處境多了一絲同情。

他看了一眼身邊躍躍欲試的唐缺,呵呵一笑道。

“我估計唐主任等會回去就要開始立項研發了,你幫忙聯系這些病友,也一起提供相關的病例,我們也需要給他們做基因檢測,以確定每個人的情況,才能針對這個病做深入研究。”

“后續采取什么樣的治療路線,就看唐主任的了,我是插不進去。”

“你們人數很少,等到有研究成果了,所有人應該都可以參與臨床實驗,這樣就算有家庭困難的患者,也不用擔心了。”

曹陽頓時感激涕零:“謝謝衛總,您果然有大愛之心,這么為大家著想。”

“我這就回去,告訴他們這個好消息,然后聯系人過來,協助后續研究。”

看著曹陽離去的身影,衛康不禁感慨萬千,他對身邊的唐缺感嘆道:“可憐天下父母心啊。”

唐缺點點頭:“所以我們能做一點是一點吧。”

衛康饒有興趣地看著眼前這個黑大漢:“嘖嘖,你這么一個威猛大漢,內心竟然如此柔軟,是不是也算一種反差萌?”

唐缺一愣:“啊?難道我的外表不萌嗎?”

“咳咳。”衛康差點被口水嗆到了,無語道:“好吧,這個見仁見智。”

“我只是有些驚訝,今天才發現,原來你的最愛不是蟑螂,而是人類。”

唐缺一臉驚訝地看著他:“我愛的也不是人類啊,是小孩。”

“遺傳性疾病患者大部分都是從嬰兒就開始發病的,這些孩子才是最可憐的,我怎么忍心看著這么可愛的孩子從小忍受病痛。”

衛康怔住了,不可思議地反問道:“所以你研究罕見病是為了拯救小孩?”

唐缺一臉理所當然道:“那當然,剛生下來的小孩子才是最純潔可愛的,還沒有被這個邪惡的世界所污染,看著那些純真的眼神,想到他們可能活不下去,我的心都要碎了。”

“那成年人呢?”衛康感覺到似乎哪里有點不對勁。

唐缺露出有點嫌惡的表情:“厄,老板,成年人并不可愛。”

“雖然不想承認,但是我確實更喜歡動物,植物,微生物,以及人類幼崽。。這也是為什么我選擇分子生物學的原因,只需要研究各種細胞就行了。”

衛康:“。。。你高興就好。”

他不由扶額無語,原來這家伙的心里,人類幼崽跟蟑螂,盆栽和細菌是一個地位的。

我能提取副作用 第一百七十三章 伸出援手

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