第一百六十九章 巨大的爭議,驚人的療效
更新時間:2022-07-24 作者:騎豬去挖坑
我能提取副作用 第一百六十九章 巨大的爭議,驚人的療效
這世上，沒有什么話題比貧富差距更引人爭議，更能激發大眾的情緒。 尤其是諾華的CEO當初關于天價藥的言論爆出以后，更是一石激起千層浪。 這位CEO用在鷹國進行器官移植手術的費用作為對比，反駁了批評的人們。 “在鷹國移植手術動輒需要花費300～500萬美元，遠高于一劑基因藥物，但講到療效,卻未必有基因藥物對疾病的改善這么有保證（比如移植失敗等）。難道大家應該反思的，不是醫療系統的運作方法嗎？” 這話被國內媒體傳播到網絡上后，掀起了一場抵制進口天價藥，支持國產藥的熱潮。 “呵呵，鷹國醫藥費貴是他們的問題，別想在華夏賣高價藥。” “一個救護車都要3000美元的社會，當然會覺得200萬美元的藥費是理所當然啦,呵呵,不貴怎么顯出來資本主義的燈塔有多亮呢。” “還好我們國家是公費醫療,國家能報銷大半，感謝國家，生在華夏是我的幸福。” “是啊，就醫療這塊，鷹國絕對是地獄模式。如果沒有投個好胎，又得了大病，不如直接廢號重來。” “這個CEO嘴臉真夠可惡的，他們諾華這款藥上市以來，已經買了9億多美元了，早都回本了吧。難道還打算200萬美元一針賣十幾年？” “要是沒有競品，當然要繼續賣天價了，哪有資本家嫌錢多的，人家就算不賣給窮人，也絕不會便宜一毛錢賣給你。” “牛奶賣不出去都要倒掉，這種投入巨大的藥物會便宜賣給你,想得美。” “希望三清的藥物早點上市吧,就算貴一點,肯定也沒有上千萬那么貴。” “哎，高價藥一直都是一個問題，希望政府能夠和藥企一起拿出解決方案吧，最好既能讓藥企掙錢，又能夠讓患者獲得治療。那就善莫大焉了。” 從遠古科幻小說開始，人們就不斷發揮著想象力，描繪了一個又一個貧富差距極端對立的社會。 有大眾們耳熟能詳的‘終產者’，高科技低生活的‘賽博朋克’世界。 在這些未來世界里，富豪和財團掌控著一切，底層人民一無所有，只能出賣自己的一切換取微薄的資源活下去。 就連空氣和水這樣的自然資源，也被上層所擭奪，借此壓榨民眾。 而被榨光最后一滴油的民眾，到死也逃不過燒成灰化為肥的可悲下場。 不光如此，在基因進化這方面，也廣為流傳著‘富人靠科技，窮人靠變異’的名言。 人們對于這些可能的現象，天然就有一種恐懼和擔憂。 國外的民眾可能對生活中的貧富差距已經麻木了，他們見怪不怪，有些人還覺得這是社會運行規律,宇宙永存的真理。 但這在華夏，卻是讓人無法忍受的現象，每次一有富人的奢靡生活流出，都要遭受大眾譴責和怒罵，在人民鐵拳的捶打下，有錢人都學會了低調行事，盡量避免激起民憤。 醫療這方面就更不用說，華夏的病人享受著世界上最優惠的醫療待遇。 哪怕是非.典這種流行性傳染病，國內的患者基本都是免費醫療。 最頂級的免費醫療待遇，除了華夏，還有哪個國家的民眾能有。 該上ICU就上ICU，根本不在乎花多少錢，只要能把人救回來就行，砸上百萬才救回來的案例比比皆是。 而在鷹國這樣的國家，任何治療都是收費的，沒有免費這種事。 如果病人沒有買保險，就得全部自費，費用很貴很貴，貴得離譜，就算有保險支付大頭，哪怕自費10，大部分人也承擔不起。 一個救護車都要數千美元的國度，重癥住院花費的數額簡直是天價。 三清的抗癌藥在鷹國售價就高達10萬美元，患者得了癌癥，前前后后治療下來，傾家蕩產簡直再正常不過。 這也是止痛藥會在鷹國如此流行的原因，沒啥大事就吃一顆止痛藥吧，緩解下疼痛，把日子繼續過下去。 所以華夏的醫保才會如此熱衷于集采，力所能及地將醫藥價格給打下去。 反正華夏的人口多，病人也多，藥企如果銷量大增，價格大幅降低，算是一種薄利多銷的策略，也不是不能接受。 但是罕見病的情況就不一樣，雖然病癥種類很多，都是遺傳性疾病，但是單獨到每個種類的疾病上來說，病人并不多。 SMA的發病率，約為6000至10000分之一。 據此估算，華夏可能有20000至30000的患者。 藥企如果單獨為每一種病研發新藥，那自然費用高昂。 哪怕有藥可用，家庭收入在罕見病面前也成為一大難題，僅僅屬于杯水車薪，“天價藥”更是成為眾多患者及其家庭繞不過去的無奈。 全球罕見病患者已超過3億，其中50患者是兒童。而國內罕見病患者約2000萬。 從總量來說，這其實是一個巨大的市場。 要知道，全球已知的罕見病超過7000種，其中80是遺傳病。 如果能采用一種成熟而便捷的基因技術進行基因治療，也許能緩解治療費用高昂的問題。 如何才能讓天價藥成為救命良藥，這將成為擺在華夏醫藥專家面前亟需解決的社會性難題。 隨著時間的流逝，臨床一期的30名患者都接受了基因藥物的靜脈注射。 這些兒童從2個月到4歲的都有，全都患有重度SMA癥。 接受治療后，三清的研究人員就要跟進他們每天的病情進展，同時進行各種內臟功能的檢查，以評估藥物的安全性和有效性。 從注射完的第一天起，這些患兒的病情就牽動著家長們的心。 慢病毒起效的時間比較長，尤其是感染代謝比較緩慢的神經元細胞，大概需要23天。 家長們在病房焦急地等待著，一個個坐立不安。 終于，一個躺在病床上的女孩，緩緩抬起手，取下了呼吸機。 她憋紅了臉，大口大口地呼吸著新鮮的空氣，胸口不住起伏。 這正是陳劍鋒的女兒妮妮，他瞬間如同一股旋風般沖了過來，手上端著一杯水，焦急地問道：“怎么了？妮妮？” 小女孩搖搖頭，沒說話，口中嗬嗬作響，接連吐出幾口黏液。 陳劍鋒拿出紙巾接住，扔在垃圾桶里，關切地看著女兒。 小女孩又輕咳了幾下，感覺似乎好了一些，抬頭看著他，嘴巴蠕動著，竟然吐出一句話。 “爸爸！” 陳劍鋒頓時飽含熱淚，差點哭出來。 他抓住女兒的手，不停地詢問起來。 “你感覺到好點了嗎？能呼吸了？身上有力氣嗎？” 女兒點點頭，口齒不清地說著話：“爸爸，我能吸氣了，我好像有點力氣了。” 這時，陳劍鋒身邊已經被其他家長們團團圍住。 大家發出一陣陣驚嘆，齊聲向他道喜。 沒幾分鐘，醫生也沖進了病房，檢查了一番后，一臉驚喜：“太好了，患兒能夠自主呼吸了，上肢也恢復了力氣，這說明體內的運動神經元蛋白在增加。” “來，喝下這杯水看看。” 看著妮妮喝下水，又做了幾個動作，最后甚至有些費勁地抬起身子，半躺在枕頭上。 在場所有人臉上都露出喜色。 醫生也是一臉欣慰：“很好，她現在呼吸系統恢復得很好，接下來就是全身肌肉的恢復，她過兩天應該就能坐起來，這周估計就能靠著墻站立。這種進度真是讓人驚嘆。” “我還從未見過這么神奇的藥物，科技的發展實在太快了。” 醫生感嘆幾聲，又開始檢查起其他的患者。 這些患兒恢復進展也不錯，當天都紛紛摘下了呼吸機。 沒幾天，大部分都恢復了呼吸和吞咽能力，能夠自主進食。 這一切，都讓家長們喜不自勝。 更大的驚喜則在后面。 三天后，患兒都能坐起了，一些年紀太小的嬰兒也能在病床上爬來爬去了。 病房里充斥著一股歡樂的氛圍。 一周以后，所有的孩子們都能自己站起來了，也能靠墻久站。 幾個嬰兒從坐著玩一會就累，倒在床上，已經恢復到玩一天也不累了。 患兒們吃得也多了，身體也長肉了，臉色恢復了紅蘋果一般的紅潤。 基因藥物的有效性已經驗證了，接下來還要繼續關注一段時間，以驗證安全性。 實驗室的檢測報告也出來了，多種體細胞類型中來自基因治療的正常SMN1的基因水平大幅增高，SMA蛋白水平也達到了正常人的水平。 結果令人鼓舞，證明了臨床實驗的巨大成功。 兩周后，所有30位患兒都已經恢復了正常，可以出院了。 他們以后只需要每周來醫院進行復查就可以了。 等過一段時間，安全性結果也令人放心的話，就可以幾個月再復查一次。 雖然三清使用的慢病毒載體設計上進行了優化，使用了一些遺傳絕緣子阻斷了鄰近基因激活，使得它更加安全，但還是要繼續跟進，以避免任何長期的副作用，例如可能的癌前細胞增殖跡象。 家長們一個個興高采烈，紛紛留下了聯系方式，帶著恢復健康的孩子們離開了。 陳劍鋒走出醫院大門，忍不住回頭張望。 ‘昆市第一人民醫院’八個大字在他眼中，隱隱閃耀著一層圣潔的金色光芒。 這次臨床實驗用藥是免費的，但是住院費和檢查費這些還是要病人自己出，醫保報銷之后大概幾千塊錢，卻換來了兩個孩子的新生。 這一場經歷對他來說，就仿佛一場美夢，直到走出醫院這一刻，他才意識到，全家人的命運已經徹底改變了。 “老陳，我們開了車來的，一起回杭市吧。” 身后走來幾位熟人，都是病友群里的杭市人，熱情地向他打著招呼。 這些家長們相處了半個月，彼此之間都建立了深厚的友誼。 陳劍鋒憨厚一笑，點點頭，拉著兩個孩子，緊跟在了后面。 很快，第一批臨床患者痊愈的照片們都被家長發在了認識的病友群中。 一張張兒童們健康玩耍的照片。 就如同一顆顆魚雷，徹底炸群了。 所有的家長都坐不住了。 我能提取副作用 第一百六十九章 巨大的爭議,驚人的療效
這世上，沒有什么話題比貧富差距更引人爭議，更能激發大眾的情緒。 尤其是諾華的CEO當初關于天價藥的言論爆出以后，更是一石激起千層浪。 這位CEO用在鷹國進行器官移植手術的費用作為對比，反駁了批評的人們。 “在鷹國移植手術動輒需要花費300～500萬美元，遠高于一劑基因藥物，但講到療效,卻未必有基因藥物對疾病的改善這么有保證（比如移植失敗等）。難道大家應該反思的，不是醫療系統的運作方法嗎？” 這話被國內媒體傳播到網絡上后，掀起了一場抵制進口天價藥，支持國產藥的熱潮。 “呵呵，鷹國醫藥費貴是他們的問題，別想在華夏賣高價藥。” “一個救護車都要3000美元的社會，當然會覺得200萬美元的藥費是理所當然啦,呵呵,不貴怎么顯出來資本主義的燈塔有多亮呢。” “還好我們國家是公費醫療,國家能報銷大半，感謝國家，生在華夏是我的幸福。” “是啊，就醫療這塊，鷹國絕對是地獄模式。如果沒有投個好胎，又得了大病，不如直接廢號重來。” “這個CEO嘴臉真夠可惡的，他們諾華這款藥上市以來，已經買了9億多美元了，早都回本了吧。難道還打算200萬美元一針賣十幾年？” “要是沒有競品，當然要繼續賣天價了，哪有資本家嫌錢多的，人家就算不賣給窮人，也絕不會便宜一毛錢賣給你。” “牛奶賣不出去都要倒掉，這種投入巨大的藥物會便宜賣給你,想得美。” “希望三清的藥物早點上市吧,就算貴一點,肯定也沒有上千萬那么貴。” “哎，高價藥一直都是一個問題，希望政府能夠和藥企一起拿出解決方案吧，最好既能讓藥企掙錢，又能夠讓患者獲得治療。那就善莫大焉了。” 從遠古科幻小說開始，人們就不斷發揮著想象力，描繪了一個又一個貧富差距極端對立的社會。 有大眾們耳熟能詳的‘終產者’，高科技低生活的‘賽博朋克’世界。 在這些未來世界里，富豪和財團掌控著一切，底層人民一無所有，只能出賣自己的一切換取微薄的資源活下去。 就連空氣和水這樣的自然資源，也被上層所擭奪，借此壓榨民眾。 而被榨光最后一滴油的民眾，到死也逃不過燒成灰化為肥的可悲下場。 不光如此，在基因進化這方面，也廣為流傳著‘富人靠科技，窮人靠變異’的名言。 人們對于這些可能的現象，天然就有一種恐懼和擔憂。 國外的民眾可能對生活中的貧富差距已經麻木了，他們見怪不怪，有些人還覺得這是社會運行規律,宇宙永存的真理。 但這在華夏，卻是讓人無法忍受的現象，每次一有富人的奢靡生活流出，都要遭受大眾譴責和怒罵，在人民鐵拳的捶打下，有錢人都學會了低調行事，盡量避免激起民憤。 醫療這方面就更不用說，華夏的病人享受著世界上最優惠的醫療待遇。 哪怕是非.典這種流行性傳染病，國內的患者基本都是免費醫療。 最頂級的免費醫療待遇，除了華夏，還有哪個國家的民眾能有。 該上ICU就上ICU，根本不在乎花多少錢，只要能把人救回來就行，砸上百萬才救回來的案例比比皆是。 而在鷹國這樣的國家，任何治療都是收費的，沒有免費這種事。 如果病人沒有買保險，就得全部自費，費用很貴很貴，貴得離譜，就算有保險支付大頭，哪怕自費10，大部分人也承擔不起。 一個救護車都要數千美元的國度，重癥住院花費的數額簡直是天價。 三清的抗癌藥在鷹國售價就高達10萬美元，患者得了癌癥，前前后后治療下來，傾家蕩產簡直再正常不過。 這也是止痛藥會在鷹國如此流行的原因，沒啥大事就吃一顆止痛藥吧，緩解下疼痛，把日子繼續過下去。 所以華夏的醫保才會如此熱衷于集采，力所能及地將醫藥價格給打下去。 反正華夏的人口多，病人也多，藥企如果銷量大增，價格大幅降低，算是一種薄利多銷的策略，也不是不能接受。 但是罕見病的情況就不一樣，雖然病癥種類很多，都是遺傳性疾病，但是單獨到每個種類的疾病上來說，病人并不多。 SMA的發病率，約為6000至10000分之一。 據此估算，華夏可能有20000至30000的患者。 藥企如果單獨為每一種病研發新藥，那自然費用高昂。 哪怕有藥可用，家庭收入在罕見病面前也成為一大難題，僅僅屬于杯水車薪，“天價藥”更是成為眾多患者及其家庭繞不過去的無奈。 全球罕見病患者已超過3億，其中50患者是兒童。而國內罕見病患者約2000萬。 從總量來說，這其實是一個巨大的市場。 要知道，全球已知的罕見病超過7000種，其中80是遺傳病。 如果能采用一種成熟而便捷的基因技術進行基因治療，也許能緩解治療費用高昂的問題。 如何才能讓天價藥成為救命良藥，這將成為擺在華夏醫藥專家面前亟需解決的社會性難題。 隨著時間的流逝，臨床一期的30名患者都接受了基因藥物的靜脈注射。 這些兒童從2個月到4歲的都有，全都患有重度SMA癥。 接受治療后，三清的研究人員就要跟進他們每天的病情進展，同時進行各種內臟功能的檢查，以評估藥物的安全性和有效性。 從注射完的第一天起，這些患兒的病情就牽動著家長們的心。 慢病毒起效的時間比較長，尤其是感染代謝比較緩慢的神經元細胞，大概需要23天。 家長們在病房焦急地等待著，一個個坐立不安。 終于，一個躺在病床上的女孩，緩緩抬起手，取下了呼吸機。 她憋紅了臉，大口大口地呼吸著新鮮的空氣，胸口不住起伏。 這正是陳劍鋒的女兒妮妮，他瞬間如同一股旋風般沖了過來，手上端著一杯水，焦急地問道：“怎么了？妮妮？” 小女孩搖搖頭，沒說話，口中嗬嗬作響，接連吐出幾口黏液。 陳劍鋒拿出紙巾接住，扔在垃圾桶里，關切地看著女兒。 小女孩又輕咳了幾下，感覺似乎好了一些，抬頭看著他，嘴巴蠕動著，竟然吐出一句話。 “爸爸！” 陳劍鋒頓時飽含熱淚，差點哭出來。 他抓住女兒的手，不停地詢問起來。 “你感覺到好點了嗎？能呼吸了？身上有力氣嗎？” 女兒點點頭，口齒不清地說著話：“爸爸，我能吸氣了，我好像有點力氣了。” 這時，陳劍鋒身邊已經被其他家長們團團圍住。 大家發出一陣陣驚嘆，齊聲向他道喜。 沒幾分鐘，醫生也沖進了病房，檢查了一番后，一臉驚喜：“太好了，患兒能夠自主呼吸了，上肢也恢復了力氣，這說明體內的運動神經元蛋白在增加。” “來，喝下這杯水看看。” 看著妮妮喝下水，又做了幾個動作，最后甚至有些費勁地抬起身子，半躺在枕頭上。 在場所有人臉上都露出喜色。 醫生也是一臉欣慰：“很好，她現在呼吸系統恢復得很好，接下來就是全身肌肉的恢復，她過兩天應該就能坐起來，這周估計就能靠著墻站立。這種進度真是讓人驚嘆。” “我還從未見過這么神奇的藥物，科技的發展實在太快了。” 醫生感嘆幾聲，又開始檢查起其他的患者。 這些患兒恢復進展也不錯，當天都紛紛摘下了呼吸機。 沒幾天，大部分都恢復了呼吸和吞咽能力，能夠自主進食。 這一切，都讓家長們喜不自勝。 更大的驚喜則在后面。 三天后，患兒都能坐起了，一些年紀太小的嬰兒也能在病床上爬來爬去了。 病房里充斥著一股歡樂的氛圍。 一周以后，所有的孩子們都能自己站起來了，也能靠墻久站。 幾個嬰兒從坐著玩一會就累，倒在床上，已經恢復到玩一天也不累了。 患兒們吃得也多了，身體也長肉了，臉色恢復了紅蘋果一般的紅潤。 基因藥物的有效性已經驗證了，接下來還要繼續關注一段時間，以驗證安全性。 實驗室的檢測報告也出來了，多種體細胞類型中來自基因治療的正常SMN1的基因水平大幅增高，SMA蛋白水平也達到了正常人的水平。 結果令人鼓舞，證明了臨床實驗的巨大成功。 兩周后，所有30位患兒都已經恢復了正常，可以出院了。 他們以后只需要每周來醫院進行復查就可以了。 等過一段時間，安全性結果也令人放心的話，就可以幾個月再復查一次。 雖然三清使用的慢病毒載體設計上進行了優化，使用了一些遺傳絕緣子阻斷了鄰近基因激活，使得它更加安全，但還是要繼續跟進，以避免任何長期的副作用，例如可能的癌前細胞增殖跡象。 家長們一個個興高采烈，紛紛留下了聯系方式，帶著恢復健康的孩子們離開了。 陳劍鋒走出醫院大門，忍不住回頭張望。 ‘昆市第一人民醫院’八個大字在他眼中，隱隱閃耀著一層圣潔的金色光芒。 這次臨床實驗用藥是免費的，但是住院費和檢查費這些還是要病人自己出，醫保報銷之后大概幾千塊錢，卻換來了兩個孩子的新生。 這一場經歷對他來說，就仿佛一場美夢，直到走出醫院這一刻，他才意識到，全家人的命運已經徹底改變了。 “老陳，我們開了車來的，一起回杭市吧。” 身后走來幾位熟人，都是病友群里的杭市人，熱情地向他打著招呼。 這些家長們相處了半個月，彼此之間都建立了深厚的友誼。 陳劍鋒憨厚一笑，點點頭，拉著兩個孩子，緊跟在了后面。 很快，第一批臨床患者痊愈的照片們都被家長發在了認識的病友群中。 一張張兒童們健康玩耍的照片。 就如同一顆顆魚雷，徹底炸群了。 所有的家長都坐不住了。 我能提取副作用 第一百六十九章 巨大的爭議,驚人的療效
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