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第一百六十三章 就從全世界最昂貴的藥物開刀吧

更新時間:2022-07-24  作者:騎豬去挖坑
我能提取副作用 第一百六十三章 就從全世界最昂貴的藥物開刀吧
基因治療,一個往往出現在科幻小說中的名詞,如今正在走入人們的生活。

全世界正在掀起一股基因治療的熱潮,海外基因治療藥物層出不窮。

很可惜,華夏的基因治療藥物當年雖然拔得頭籌,卻由于內部原因,沉寂了足足二十年,至今仍然缺席這一舉足輕重的醫療戰場。

基因療法的設想其實出現得很早,早在1972年,就有這方面的設想,當時的設想是通過基于DNA的藥物,將健康的基因插入細胞中以替代致病基因變體。

設想很美好,現實卻很殘酷,經歷過數十年的實驗失敗,路線探索,甚至一些病人的死亡,這一路走來,坎坷異常。

全世界第一個基因治療的藥物‘今又生’其實是在2003年于華夏上市的,是一款抗腫瘤基因治療藥物,當時可謂是石破天驚。

但是由于后續臨床開發缺錢引入資方,陷入科學家和企業家的專利爭奪戰,長期的內耗徹底摧毀了這款藥,至今已是昨日黃花。

2014年第二款基因治療藥物在歐羅巴上市,用于治療罕見遺傳病脂蛋白脂肪酶缺乏癥,但是由于該病患者太少,發病率僅為百萬分之一,而售價又高達100萬美元,上市后僅僅售出一例,因此四年后就退市了。

2017年,鷹國市場首個體內基因療法藥物獲得FDA批準,標志著基因治療時代的正式來臨。

在此之后,基因治療藥物的上市步伐迅速加快。

基因治療涵蓋細胞治療,基因治療以及核酸療法,如今全世界已經有超過20款基因療法上市,用于癌癥,病毒感染,以及遺傳性疾病等方面的治療。

經過近半個世紀,基因療法已經從概念變成現實。

根據預測,基因治療的全球市場規模從2017年的10億美元,短短幾年時間,市場規模將增長44倍,在未來兩年內達到440億。

在過去以及未來的數年中,基因治療已經成為,并將繼續成為最受關注的制藥領域之一。

無數的患者都將從中受益,面對如此盛況,人們甚至可以把想象力放得更遠,去暢想一下真正的未來

那個只會出現在科幻小說中的未來,也許正在現實復刻,并朝著一個人們無法想象的方向飛馳而去。。

“啪啪啪”,一陣熱烈的掌聲響起來。

一個個員工從座位上站起來,激動地鼓著掌。

他們剛才看到國外科研團隊做出的基因組學成就,一個個心潮澎湃,恨不能自己也做出這樣的成就。

每個生物學子,心中最大的夢想是什么?

難道不是解開基因的密碼,揭開生命之謎嗎?

而現在,整個世界都朝著這個目標,邁出了堅實的一步。

他們,也要乘風而起,追趕上這股浪潮,在風口上翱翔起舞。

一片片滿懷期待的目光看向了唐缺。

他站在正中央,手中拿著一個DNA雙螺旋結構模型。

在掌聲中,他已經冷靜了下來,看向簇擁在四周的人群。

“好了,我已經宣戰了,你們有什么想法和問題?”

員工們你看看我,我看看你,面面相覷。

他們已經在唐缺手下干了一段時間,但有時候還是跟不上領導彎路飆車般的思路。

雖然這番宣言聽起來讓人熱血沸騰,但是能不能說說細節,具體朝哪個方面使勁似乎也不是他們能決定的吧。

一個文質彬彬的男青年舉起手來:“唐博士,我有幾個問題。請問我們已經有了目標嗎?該從哪一種罕見病開始呢?”

“我們挑選目標疾病是不是應該有一個標準,比如從病人最多的罕見病開始,或者還是從其他方面?”

“仿制藥部門正在研發許多罕見病的藥物,我們是不是要多跟他們交流一下。”

唐缺用欣賞的眼光看著他,點點頭:“蔣開,你提的問題很好。證明你有自己的思考,非常難得,讓人欣賞。”

他舉起一根手指,緩緩道:“目標我已經選好了。”

“至于選擇標準,很簡單,我們先摸著友商過河,模仿他們的治療路徑,給藥途徑,然后進行改進,等到大家都手熟了,上岸了,再開始自由奔跑。”

“現在市場上大約有20余種藥物,我們先從最成熟,價格最貴的開始。”

“仿制藥那邊沒有技術含量,都是在搞小分子藥物,跟我們要研究的生物大分子藥物不一樣,方向都不一樣,他們治標,我們治本。”

“你們可以跟他們交流除了研發之外的其他方面。”

“好了,現在大家應該都有所了解了。”

“我還有一個問題要問你們,”唐缺將豎起的手指放到面前,犀利的眼神掃射著全場。

“誰能告訴我,當今世界,最昂貴的藥物是什么?”

現場瞬間陷入沉寂。

過了幾秒鐘,一個戴著眼鏡的小個子男人向四周望了望,怯怯地舉起了手:“我,我知道。”

唐缺失望地搖搖頭,聲音異常冷酷:“我提了問題,知道你就說出來。”

他忽然大聲喝道:“在我這里做事,要直接,你們懂嗎?”

稀稀拉拉的聲音響起:“懂。”

唐缺眼睛一瞪:“放屁,聲音這么小。我聽不見!”

全場瞬間高呼:“我懂!”

小個子眼鏡男也挺起胸膛,大聲喊道:“我們懂!”

唐缺大聲鼓起掌來:“好,這才夠勁,這才爺們,這才瘋狂。”

“現在你們告訴我,全世界最貴的藥物是什么?”

他又大聲問道,這次使出了全身的力氣,震耳欲聾的聲音如一陣風般,在現場席卷而過。

所有人昂首挺胸,大喊出聲:“Zolgensma。”

“哪家公司?治的什么病?”

“諾華,脊髓性肌萎縮癥SMA。”

每個人的肺就像風箱一樣扇動,大聲將這幾個名字噴吐出來。

當說出來以后,他們就盯著唐缺看,等待他繼續往下說。

唐缺將手放在耳邊,扇了扇風,側耳問道:“價格呢?我沒聽到價格。”

小個子眼鏡男第一個脫口而出,一個個字像機關槍一樣從他口中吐出。

“售價高達210萬美元,合計人民幣1400萬元左右。”

唐缺這次看向他,點了點頭:“很不錯,有長進,下次知道答案直接說出來,不要浪費任何口水。”

小個子眼鏡男緊張地咽了咽唾沫,點點頭,緊閉雙唇,沒有再說話。

唐缺雙手抱胸,繼續說下去。

“脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種非常罕見的神經肌肉遺傳疾病,全世界僅有約10000人患病。諾華公司開發的這款療法,是通過腺相關病毒(AAV)將正確的人類SMN1基因遞送到患者體內細胞中,從而恢復患者的運動能力。”

“這是真正的基因治療藥物,只需要一針,就能徹底治愈患者。”

“這款藥物目前并未在國內上市,但是已經獲得了藥監局的臨床試驗申請。”

“由于效果太好,它的市場銷售在不斷增長,去年達到了13億美元。”

“但是這并不是唯一一款治療SMA疾病的藥物,全球共有三款SMA治療藥物上市,其他兩款已經在國內上市了。”

“價格同樣非常昂貴,但是比諾華那款要便宜一些。”

“大家對去年的70萬一針天價藥事件可能還有一點印象吧。這款藥物就是渤健治療SMA的反義寡核苷酸藥物Spiraza。”

“它已經在國內上市兩年多,患者需要腰椎刺穿的方式終身給藥,之前價格太貴,一直賣得不好,后來經過談判進入醫保目錄,原本70萬一針降到了3萬一針。這樣下來,患者第一年治療費用為10萬左右,后續每年還需要5萬,報銷之后,應該會更低。”

“最后一款是羅氏的Evrysdi,這是一款口服藥物,同樣非常昂貴,在國內定價為6萬一瓶,目前還沒有進入醫保,一個兒童每年的治療費用大約在四五十萬左右。”

唐缺突然面色一肅:“我唐某人最看不慣的就是天價藥,渤健能降價,羅氏和諾華為什么不能降價?”

“價格貴的這么離譜,一針1400萬,簡直就是離譜他媽給離譜開門,離譜到家了。”

“這其中就沒有壟斷的原因嗎?藥企需要利潤,但是不應該這么離譜。”

唐缺搖搖頭,深深吐出一口氣:“科技的發展,能把成本打下去。現在,就讓我們來做這個成本殺手吧,華夏制造,向來就有這個光榮傳統。”

“我們的目標,就是研發出自己的SMA基因藥物,把這些天價藥從高處打下來,恢復它們的使用價值,讓其回歸藥品的本質——治病救人。”

“只有人們吃得起的藥物才是好的藥物,才應該成為我們的目標。”

“一款藥物,如果沒有病人用得起,或者只有極少數人用得起,那它來到這個世界又有什么意義呢?”

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