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第一百一十章 孤兒藥仿制計劃

更新時間:2022-07-24  作者:騎豬去挖坑
我能提取副作用 第一百一十章 孤兒藥仿制計劃
“三清有沒有興趣做氯巴占的仿制藥?”

衛康聽到這個問題,不由一愣,他手指輕敲桌面,沉吟道:“仿制藥能做,但做不做則是一個很復雜的問題,三清一貫是傾向于從本質上解決問題,達到治療效果。”

“這關系到公司的戰略決策,我無法馬上回答你。但我可以說,如果三清要做仿制藥,不僅僅是氯巴占,而是它所代表的一系列罕見病藥物。”

簡練云又驚又喜,不知道該說什么好:“衛康,如果真這樣的話,就太好了。我替患者們謝謝你!”

衛康讓她等待消息,就掛斷了電話。

他搜索起有關這件事的新聞來,現在網上已經討論得熱火朝天,兩萬多名患兒家屬聯合起來發表了一封《如何讓我們的孩子活下去?》的聯名信,希望能合法購買到氯巴占,瞬間在網上瘋傳,聯合陳萍的跳樓事件,感動了無數網友。

聯名信中寫道:“在《我不是藥神》的結尾中,主人公程勇被減刑釋放,出來后得知了一個消息,讓他因為購藥入獄的藥品,已經納入了醫保,再也不會有人面對吃不到藥的難題了。希望不遠的將來,我們的孩子也可以放心吃上正規渠道的氯巴占!”

這簡直是另一個版本的《我不是藥神》,只不過訴說的是另一種藥物——氯巴占。

氯巴占是一款從世紀初開始,就用來治療罕見病的廣譜抗癲癇發作藥物,在兒科癲癇治療中非常受歡迎,因為在所有的相似藥物中,它的副作用算小的。

當人類腦部的興奮性神經遞質增加,或是抑制性神經遞質減少時,癲癇就會發作。而氯巴占屬于苯二氮卓類藥物,服用后可以增加腦部抑制性神經遞質,使其與興奮性神經遞質產生平衡,避免癲癇發作。

癲癇的持續發作,不僅對患者腦部有永久性的損害,更有導致患者窒息死亡的風險。一旦停藥,每一次發作都會對孩子造成傷害,更會造成永久性大腦損傷,使得患兒過早離世。

其實,幾年前國家藥監局就在推動氯巴占等罕見病藥物的研發,但國內藥企病對罕見病藥物研發并沒有多少積極性。

這并不是孤例,長期以來,國內罕見病領域受制于整個制藥工業的發展,一直都處于停滯狀態。有數據顯示,國內罕見病群體人數約為1680萬人,很多患者是未經治療的,且處于無藥可用的狀況。

罕見病,又稱“孤兒病”,指那些發病率極低的疾病。根據世界衛生組織(WHO)的定義,罕見病為患病人數占總人口的0.65‰1‰的疾病。

常見的罕見病有,白化病,多發性硬化癥,肢端肥大癥,特發性肺動脈高壓病,苯酮尿癥,線粒體病等。由于罕見病患者數量少且研發成本高,制藥企業基于經濟效益的考量,對罕見病藥物研發并不積極。

以鷹國為例,83年以前上市的孤兒藥品種只有38種,為了鼓勵藥企和支持罕見病藥物的開發與應用,鷹國政府在當年頒布《孤兒藥法案》,也是世界首部孤兒藥法案。

藥企獲得孤兒藥資格后將獲得一系列的優惠,包括研發經費的政府支持,免除新藥申請費,藥物營銷申請費,審批快速通道,科研基金申請優先考慮,稅收優惠和7年市場獨占權。同時,在動物實驗階段可以提交申請孤兒藥資格。

孤兒藥法案頒布后,三十多年時間,FDA共頒發了5219個孤兒藥資格,最終獲批的藥物數量為843個。

鑒于《孤兒藥法案》的巨大推動作用,世界各國相繼頒布類似法案以鼓勵孤兒藥的創新。

隨著科技的發展,基因療法、siRNA、免疫療法等新型治療手段的出現,對罕見病藥物的研發也起了巨大的推動作用,目前全球約有560個罕見病藥物項目正在進行中。最近五年,FDA共批準15種孤兒藥,一些難治罕見病在治療上都有了新的突破。

19年國內也通過了快速審批或優先審批或有條件方式的上市許可,批準了8種孤兒藥上市。同時,隨著制藥工業水平的不斷提升,一些本土企業開始涉足罕見病領域,進入早期探索階段。

但是,國內罕見病的藥物研發依然困難重重,不但研發和臨床應用難度高,最重要的原因,則是罕見病的藥物價格高,受眾少。

由于罕見病患者人數少,即便企業瞄準的是填補臨床需求的空白,而非盈利,但為了收回成本,藥物必然價格高昂。

例如,諾華的芬戈莫德,一款治療多發性硬化癥的藥物,在國內售價為10500元/盒,全球范圍看盡管這個定價已不算高,但是很多家庭依然無法承受。

19年,脊髓性肌萎縮癥的Zolgensma的基因療法的藥物在鷹國批準上市,售價210萬美元(約1469萬人民幣),堪稱史上最貴藥,更是普通民眾無法企及的。

這些價格昂貴的原研藥由于專利原因,在國內無法進行仿制,但是很多罕見病的藥物早已專利到期,但目前也沒有國內企業進行搶仿申報。

藥企不愿意仿制罕見病藥物背后原因眾多,無非就是技術難,成本高,市場不大,換言之,回報十分不理想。

如地拉羅斯分散片,原研藥廠家是諾華,在國外,該藥被推薦作為6歲以上地中海貧血鐵過載患者的一線用藥。但該原研藥在國內樣本公立醫院一年的銷售額僅有874萬元。

而像氯巴占,國內急需的患者也才上萬人,每盒代購價不過三四百塊,這要換成國內藥企來做,不虧本才怪,難怪藥企沒有任何動力仿制。

不過,這不是有三清嗎?

三清有技術有資金,其他藥企遇到的困難對衛康來說,完全不是問題,只要他想做,就一定能做到。

就先從罕見病的仿制藥開始吧,容易上手,第一個就是氯巴占,正好能解患兒家長們的燃眉之急。

等仿制藥搞定,再研發其他罕見病的原研藥。

他叫來李忠,這位舊日下屬,一直兢兢業業地工作,由他來著手仿制藥這種技術含量不算高的事,再合適不過。

“你先搜集資料,列一個全球罕見病以及治療藥物清單,把原研藥專利已經到期的標識出來,我有用。”

李忠依然是一副勤懇老實的樣子,扶了扶眼鏡,點頭答應。

衛康想了想,又補充了幾句:“三清要啟動一個罕見病藥物的仿制計劃,第一個就是氯巴占,然后再優先把所有的兒童藥品挑選出來,列個加急清單。”

“你先著手去準備資料,進行氯巴占仿制藥的立項申請吧。盡快!”

看著李忠離開,衛康將自己的決定發消息告知了簡練云,算是對她的答復。

隨后便將此事發布在網上。

“最近發生的氯巴占事件給我很大觸動,當三清攻克癌癥,阿爾茨海默癥的時候,還有許多罕見病患者為了生存而與病魔抗爭。”

“這不應該,世上所有的疾病都應是平等的,不能因為某一個疾病的患者人少,研發所需錢多,就止步不前,甚至放棄,尤其是很多藥物并沒有專利困擾,只需要仿制藥就能救命。”

“這個時候,三清做為醫藥行業的一員,該擔負起應有的責任,為國內罕見病患者提供物廉價美的仿制藥。”

“三清已經啟動一項罕見病仿制藥上市計劃,將投入資源進行孤兒藥的仿制,第一個就從氯巴占開始,目前已經開始立項,我們會竭盡全力,爭取盡快上市,讓所有患者在正規渠道能買到需要的藥。”

“這就是三清的理念:為社會需要而制藥。”

我能提取副作用 第一百一十章 孤兒藥仿制計劃

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